乏力、头晕、面色苍白……当这些症状出现时，很多人会认为只是“没休息好”或“普通贫血”。当身体发出这些“红色警报”，背后隐藏的，或许是一种恶性的血液肿瘤“骨髓增生异常肿瘤”（又称“骨髓增生异常综合征”），简称MDS，需要引起警惕。
中国中医科学院西苑医院血液病科副主任唐旭东主任医师介绍，MDS在中医上也称“髓毒劳”。骨髓作为人体的“血液工厂”，看似在不断运转，但其实是在“无效造血”，呈现“虚假繁荣”景象，患者健康的红细胞、白细胞和血小板严重不足。其中，约30—40%的MDS患者会进展为急性髓系白血病（AML），一旦转化，患者的中位生存期不足半年。因此，MDS的危害不容小觑。
隐匿的“血液肿瘤”需警惕
MDS的早期症状极为隐匿。唐旭东表示，MDS导致的红细胞减少会导致贫血、乏力、心慌等症状，白细胞减少则可能引起感染，血小板减少则可能引发出血风险。然而，由于疾病多发于中老年人，这些症状极易被忽视或与其他基础疾病混淆。实际上，以MDS最常见的症状贫血为例，高达90%的较低危MDS患者存在慢性贫血，这不仅严重影响生活质量，长期贫血更会缩短患者生存期，有研究显示患者中位生存时间不超过5年,,。因此，唐旭东表示，如果患者在日常生活中出现上述症状，应尽快前往医院通过血常规检查、细胞形态学、细胞遗传学（染色体）检测技术以及分子检测等，尽早明确诊断，为后续制定治疗方案、规范治疗提供决策依据。
在临床上，MDS主要分为较低危和较高危两大类。较低危MDS的治疗目标以改善造血、提高患者生活质量为主导。较高危MDS患者生存期明显缩短，应尽快采取更积极的治疗方式来挽救生命，其主要治疗目标是延缓疾病进展、延长生存期和治愈。
过去几十年，MDS的治疗手段相对有限。针对最常见的较低危MDS，既往治疗手段主要包括去甲基化药物、免疫抑制剂、免疫调节剂、红细胞生成刺激剂（ESA）等。其中ESA应用最为普遍，但其应答率有限，有效率仅在30%—40%左右，且对于已产生输血依赖或高EPO水平的患者效果不佳。与此同时，长期依靠输血维持治疗又会带来铁过载、脏器损伤甚至增加向白血病转化的风险。
创新药破解治疗困局
近年来，MDS治疗迎来了新的选择。据唐旭东介绍，红细胞成熟剂罗特西普是近20年来首个获批用于治疗较低危MDS贫血的创新药物。这种创新疗法能够针对性地促进红细胞成熟，改善无效造血，能帮助患者早期脱离输血依赖。临床研究显示，目前促红细胞成熟治疗能够实现的最长持续脱离输血时间已达到2.5年，中位脱离输血时间较ESA延长近一年。同时，它也具有延缓疾病向白血病进展的趋势，有望延长患者的生存期并提高患者生活质量。目前，促红细胞成熟治疗已被纳入2026年版《骨髓增生异常肿瘤诊断与治疗中国指南》，推荐成为较低危MDS患者的一线治疗方案。
作为MDS治疗中西医结合领域的专家，唐旭东也分享了独特的中医治疗理念。从中医角度来看，MDS其病机为本虚标实，本为脾肾两虚，标为毒瘀互结。因此，在治疗上一方面需要改善患者脾肾两虚的状态，另一方面需要化解毒瘀阻滞。唐旭东建议，患者应在明确危险分层和现代医学规范治疗的基础上，尽早联合中药进行辨证地治疗。中药一方面可以帮助患者减轻临床症状、提高生活质量，另一方面可以减轻西药的副作用，帮助患者以更好的状态完成长期治疗。
医保落地提升治疗可及
对于需要长期用药的MDS患者及其家庭而言，治疗费用一直是重要的考量因素。好消息是，红细胞成熟剂用于较低危MDS的适应症已于2025年12月纳入国家医保目录，新版医保目录于2026年起已在全国范围内正式落地执行。以北京为例，参保患者能够获得一定比例的报销。以起始剂量1毫克/千克计算，50公斤的患者，医保报销前月费用6000元左右，医保报销后，如按照全国平均门诊报销比例约50%估算，报销后月费用仅约3000元左右，患者的可负担性得到进一步提升，让更多患者尽早启动创新药物治疗，通过规范用药持续从创新疗法中获益。
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